Kásler Miklós elmondta: az elmúlt években legnagyobb számban „a magyar gyermekgyógyászat egyik fellegvárában”, a Bethesda kórházban kezelték az SMA-ban szenvedő gyermekeket. E nagyon ritka, súlyos betegség kezelésének Magyarországon többéves hagyománya van. A Bethesda Gyermekkórházban már 2016-ban elindult az SMA-ban szenvedő gyermekek élethosszig tartó kezelése két más típusú készítménnyel. Az egyik legmodernebbnek számító Zolgensma-terápiát korábban – jellemzően társadalmi összefogás révén – tizenkét gyerek kapta meg. Közülük három magyarországi volt, a többi külföldi.

A kezelést az elsők között kapta meg a két és fél éves Anna, aki pénteken már haza is mehet” – közölte a miniszter.

Kásler Miklós kifejtette: ebben az esetben az egyedi méltányosság azt jelenti, hogy a kezelőorvos összegyűjti a gyerek összes leletét, és azok alapján szakmai bizottság dönti el, hogy a beteg erre a kezelésre szorul-e, vagy másra. Április óta a bizottság hét esetben döntött úgy, hogy a gyerek ingyenesen megkapja ezt a génterápiát; ketten közülük már túlestek a kezelésen, és a másik ötnek is megvan az időpontja – tette hozzá.

Velkey György, a kórház főigazgatója felidézte, hogy 2019 októberében mindenki megismerte Zente nevét, akinél Magyarországon és Európában is először alkalmazták a Zolgensma nevű gyógyszert. Utána Levente kapta a kezelést, majd még tíz gyermek, akiknek többnyire társadalmi adakozással gyűjtötték össze a nagyon drága készítmény árát. A külföldi gyermekek között volt olyan, akit Hollandiából vagy Törökországból hoztak a Bethesdába kezelésre.

– közölte.

Az eseményen kiosztott sajtóanyag szerint a Bethesda Gyermekkórház 2019. október 29-én alkalmazta először a Zolgensma-terápiát. Az azóta kezelt tizenkét beteg mindegyikénél végbement bizonyos mértékű fejlődés, két kisfiú pedig már az első önálló lépéseit is megtette.

Felidézték, hogy